报告下载 | 基因治疗审批与市场准入的五大关键趋势

基因治疗领域的巨大潜力

美国食品药品监督管理局 (FDA) 于 2022 年 11 月批准了 CSL Behring 的 HEMGENIX，为 B 型血友病患者带来了新的希望。在美国，血友病的发病率为 1/40,000，其中 B 型血友病约占美国血友病患者的 15%。这些患者通常需要定期接受因子 IX 的静脉输注进行预防性治疗，以保持其血液的凝固能力。HEMGENIX 作为一种单次给药的基因治疗方法，有望提供长期治愈方案，从而显著提高患者的生活质量。

根据 Cortellis Competitive Intelligence^TM 的数据显示，在半个世纪前科学家首次提出利用基因修复技术治疗遗传性疾病的设想以来，基因治疗领域的发展可谓蒸蒸日上。目前已有 11 种药物获得批准或上市，另外还有 30 种正处于后期研发阶段。这些药物有望为罕见病患者带来更为理想的健康状况和 / 或生活质量。

与此同时，基因治疗给传统的市场审批和支付模式带来的巨大挑战

研发者需要收回庞大的研发成本并回报投资者；同时，支付方面临经济困境，他们不仅承受着医疗创新浪潮带来的成本压力，还要应对疫情后的经济紧缩和不稳定。双方之间的需求存在显著的差距。如果让这些神奇的药物充分发挥潜力，就需要弥合这一差距。同样，监管机构也应当努力完善相关政策和程序，将这些治疗药物纳入考虑范围。我们将探讨这些挑战，以及生物制药企业开始采取的应对措施。

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Five key trends in gene therapy approvals and access

英文报告全文

下载本报告，您可获知：

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基因治疗领域面临的巨大机遇与挑战

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对于研发者、制药企业、保险公司和监管机构等不同角色，探讨其在在基因治疗审批与市场准入方面的关键趋势

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在商业化阶段，除了传统的市场审批和支付模式，医药公司仍然面临哪些挑战

产品推介

市场准入和报销支付方研究

从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益相关方制定产品最佳定位。 

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